Nova Terapia Genética contra o HIV Inicia Estudos em Seres Humanos

Um tratamento promissor que evita que as células CD4 produzam um receptor-chave em sua superfície, assim bloqueando potencialmente a infecção viral, está pronto para começar, em breve, estudos de segurança em seres humanos, de acordo com um anúncio feito pelo desenvolvedor do tratamento, a Sangamo Biosciences, Inc.
O HIV normalmente utiliza o receptor CCR5 da superfície de células CD4 para infectá-las e se reproduzir. Quando as células não possuem o CCR5, ou têm seus receptores bloqueados por uma droga como o Selzentry (maraviroc), o HIV normalmente não pode infectá-las. Enquanto uma pequena percentagem de pessoas nascem com uma mutação genética que evita suas células de produzirem os receptores CCR5, a maioria das pessoas com HIV não têm essa mutação. Os cientistas há muito têm especulado se seria possível reprogramar geneticamente as células CD4 das pessoas para que parem de produzir receptores CCR5.
A ZFN (do inglês Zinc finger DNA-binding protein nuclease), uma tecnologia desenvolvida pela Sangamo, bloqueia a produção de CCR5 em células CD4. Ela tem declaradamente funcionado em estudos com animais, e a Sangamo está firmando parceria com a Universidade da Pensilvânia para realizar o seu primeiro ensaio clínico humano.
Os pesquisadores retirarão células CD4 de 12 pacientes HIV-positivos, modificarão geneticamente as células com a tecnologia da Sangamo e, em seguida, reintroduzirão as células de volta em cada paciente. Os pacientes serão tratados um a um, com uma pausa de, pelo menos, 21 dias entre cada paciente, a fim de garantir o mais elevado grau de segurança.
"Esta é a primeira vez que tivemos a capacidade de fazer [células CD4 de] um paciente permanentemente resistente à infecção por cepas do HIV específicas para CCR5, e estamos muito animados para começar um ensaio clínico com essa nova terapia baseada em ZFN", afirmou Carl June, MD, um dos pesquisadores-chefe da Escola de Medicina da Universidade da Pensilvânia.

Mesmo se a tecnologia for provada segura, é possível que a terapia só possa funcionar em pessoas que não tenham desenvolvido uma quantidade suficiente de HIV que use um outro receptor, o CXCR4, como ocorre com o Selzentry